Spur Therapeutics predstavlja ohrabrujuće rezultate studija GALILEO-1 i GALILEO-2 i pokreće fazu 3

Spur Therapeutics predstavlja nove podatke faze 1/2 o svom kandidatu za gensku terapiju kod Gošeove bolesti na 22. godišnjem WORLDSymposium-u

Podaci praćenja nakon dve godine pokazuju trajnu korist, uključujući poboljšanja bola, umora i zdravlja kostiju, nakon jedne niske doze avigbagen parveka (FLT201).

Snažna poboljšanja lizo-Gb1, surogatnog biomarkera za potencijalno ubrzano odobrenje, kod pacijenata sa povišenim nivoima uprkos dugotrajnom lečenju postojećim terapijama.

Novi rezultati koje su prijavili pacijenti pokazuju poboljšanja ili održavanje fizičkog i mentalnog blagostanja.

Pokrenuto je ispitivanje faze 3 avigbagen parveka kod odraslih sa Gošeovom bolešću tipa 1.

“Standard nege za Gošeovu bolest zahteva infuzije svake dve nedelje, što značajno opterećuje pacijente. Čak i uz dugotrajno lečenje, mnogi ljudi i dalje osećaju bol, umor i bolesti kostiju“, rekla je profesorka dr Ida Švarc, istraživačica u studijama GALILEO-1 i GALILEO-2 faze 1/2 i šefica Metaboličkih klinika u bolnici Hospital de Clinicas do Porto Alegre u Brazilu. „Podaci prikupljeni u poslednje dve godine pokazuju da je jedna infuzija avigbagena parveka u niskoj dozi omogućila pacijentima da prekinu uzimanje prethodnih terapija, uz održavanje poboljšanih ili stabilnih kliničkih ishoda. Ovi rezultati naglašavaju potencijal genske terapije da značajno promeni menadžment bolesti.“

Prezentacije ističu podatke četiri pacijenta sa Gošeovom bolešću tipa 1 u studiji GALILEO-1 faze 1/2 i dugoročnoj studiji praćenja GALILEO-2 koji su prekinuli prethodnu terapiju zamene enzima (ERT) ili terapiju smanjenja supstrata (SRT) nakon lečenja jednom infuzijom avigbagena parveka u niskoj dozi od 4,5e11 vg/kg. Svi ovi pacijenti su prekinuli ERT ili SRT u roku od 11 nedelja od početka doziranja i nastavili su da žive bez uzimanja lekova 20-26 meseci od datuma zaključenja podataka.

Od 20. novembra 2025. godine, podaci su pokazali:

• Kontinuirana ekspresija GCase85, koju su naučnici iz Spur-a konstruisali za poboljšanu stabilnost u odnosu na rekombinantnu ljudsku GCase, osiguravajući konstantnu izloženost enzimu koji je deficitaran kod ljudi sa Gošeovom bolešću.
• Brza i održiva smanjenja glukozilsfingozina (lizo-Gb1), u rasponu od 53 do 94 procenta na osnovu dvogodišnje praćene procene, kod pacijenata sa povišenim nivoima uprkos godinama hronične terapije ERT ili SRT.
• Mera nakupljanja supstrata koja je rezultat nedostatka GCase, lizo-Gb1 je validirani biomarker težine bolesti i odgovora na lečenje i pojavljuje se kao potencijalni novi standard za regulatorne puteve odobravanja.
• Uklanjanje nakupljanja supstrata iz koštane srži kod jednog pacijenta.
• Bolest kostiju je ključno područje stalne potrebe, pri čemu većina ljudi sa teškim opterećenjem koštane srži ne pokazuje značajno poboljšanje nakon godina na ERT.
• Značajna poboljšanja ili održavanje unutar prosečnog raspona za populaciju SAD u ishodima koje su prijavili pacijenti, procenjujući fizičko i mentalno blagostanje.
• Dramatično smanjenje bola i umora kod jednog pacijenta koji je ušao u ispitivanje sa iscrpljujućim simptomima.
• Poboljšani ili stabilni nivoi hemoglobina, broj trombocita i zapremine jetre i slezine.
• Povoljna bezbednost i podnošljivost, bez toksičnosti koje ograničavaju dozu.
• Nije bilo uticaja na efikasnost postojećih tretmana kod dva pacijenta koja su ostala na svojim prethodnim terapijama.

Kompanija Spur je započela planirano ispitivanje faze 3 avigbagena parvek.

„Od samog početka, naš cilj je bio da napravimo jednokratnu gensku terapiju koja smanjuje opterećenje lečenja za ljude sa Gošeovom bolešću, a istovremeno ublažava postojeće simptome“, rekla je dr Pamela Foulds, glavna medicinska direktorka kompanije Spur Therapeutics. „Ovi najnoviji podaci pokazuju povoljan bezbednosni profil i trajna poboljšanja važnih kliničkih ishoda. Sa značajnim poboljšanjima ishoda koje su prijavili pacijenti, vidimo potencijal da utičemo na to kako se pacijenti osećaju i funkcionišu. Kako prelazimo u ispitivanje faze 3, ovi rezultati pojačavaju naše uverenje u potencijal avigbagena parvek da napravi značajnu i trajnu razliku za ljude sa Gošeovom bolešću.“

Izvor: Spur therapeutics