Korišćena kod četiri pacijenta u kliničkom ispitivanju, postigla je kontrolu bolesti bez dodatnih tretmana

Jednokratni tretman genskom terapijom FLT201 može pomoći u kontroli Gošeove bolesti bez potrebe za dodatnim terapijama, pokazuju novi podaci dobijeni u ranom kliničkom ispitivanju na četiri pacijenta.

Kompanija Spur Therapeutics, koja razvija FLT201, predstavila je rezultate na 32. godišnjem kongresu Evropskog društva za gensku i ćelijsku terapiju (ESGCT), održanom od 7. do 10. oktobra u Sevilji, Španija.

„Ljudi sa Gošeovom bolešću podnose težak teret lečenja, uključujući doživotne dvonedeljne infuzije“, rekla je dr Pilar Hiraldo, hematolog u Univerzitetskoj bolnici Kironsalud u Španiji i istraživač u ovom ispitivanju. „Podaci predstavljeni na ESGCT-u pokazuju da je jedna infuzija ove terapije omogućila pacijentima da održe stabilne ili poboljšane kliničke ishode bez korišćenja drugih tretmana. Ovi rezultati ističu potencijal genske terapije da transformiše lečenje Gošeove bolesti.“

Iako postojeći tretmani mogu usporiti napredovanje bolesti, pacijenti moraju da ih primaju doživotno, što predstavlja veliko opterećenje.

FLT201 je dizajniran da isporuči zdravu kopiju gena GBA1, omogućavajući ćelijama da proizvode stabilniju verziju enzima glukocerebrozidaze (GCase).

„Terapija je posebno osmišljena da prevaziđe ograničenja postojećeg standarda lečenja i smanji teret bolesti za pacijente“, navela je dr Pamela Foulds, glavna medicinska službenica Spura.

Prethodni podaci pokazali su da FLT201 povećava aktivnost enzima u ključnim tkivima i organima, što dovodi do smanjenja toksičnih masnih molekula koji se nakupljaju u organizmu obolelih.

Trenutno je u toku studija faze 1/2 pod nazivom GALILEO-1 (NCT05324943), koja uključuje odrasle sa Gošeovom bolešću tipa 1 koji su prethodno najmanje dve godine bili na terapiji enzimskom supstitucijom (ERT) ili supstrat redukcijom (SRT).

Svi učesnici primili su jednokratni tretman FLT201. Kod četiri pacijenta koji su prestali da koriste druge terapije u roku od tri meseca nakon primanja niske doze FLT201, postignuta je dugotrajna stabilnost — bez dodatnog lečenja već 19 do 23 meseca.

Kompanija navodi da su svi pacijenti pokazali „brzo, snažno i održivo“ smanjenje nivoa glukozilsfingozina (lizo-Gb1), biomarkera koji se koristi za praćenje odgovora na lečenje.

Veličine jetre i slezine ostale su stabilne, nivoi hemoglobina u granicama normale, a broj trombocita stabilan ili poboljšan.

„Ovi najnoviji rezultati potvrđuju trajnost efekta i ukazuju na povoljnu bezbednost i efikasnost više od dve godine nakon jedne doze“, dodala je dr Foulds.

Spur Therapeutics planira početak faze 3 kliničkog ispitivanja u prvoj polovini 2026. godine, koje bi moglo podržati zahtev za ubrzano i kasnije potpuno odobrenje terapije.

„Dok se pripremamo za prelazak u fazu 3, vidimo ogroman potencijal FLT201 da postane novi standard lečenja jednokratnom genskom terapijom“, zaključila je dr Foulds.

📄 Izvor: GlobeNewswire