Genska terapija za tip 1 Gošeove bolesti: Prvi pacijent primio dozu u kliničkoj studiji

Kompanija Avrobio je objavila da je prvi pacijent primio terapiju u fazi 1 / 2 kliničke studije koju ova kompanija sprovodi, kako bi istražila gensku terapiju za tip 1 Gošeove bolesti.

„Prvi pacijent je primio terapiju, to je veoma važno postignuće za Goše zajednicu i za naš program, ističe MacKay, predsednik i izvršni direktor ove kompanije u svom saopštenju.

Studija, poznata pod nazivom GuardOne, očekuje da će uključiti do 16 pacijenata sa tipom 1 Gošeove bolesti, između 16 i 35 godina, koji će svi biti tretirani ovom terapijom.

Ocenjivaće se efikasnost terapije i bezbednost i uključiće i pacijente koji koriste EST najmanje dve godine unazad, kao i one koji koriste SRT bar jednu godinu u trenutku skrininga.

Studija GuardOne regrutuje pacijente na području Kanade i Australije, a planira se širenje na Izrael i SAD do kraja godine.

Tip 1 Gošeove bolesti, koji pogađa oko 90% svih slučajeva obolelih od Gošeove bolesti, uzrokovan je mutacijom na GBA genu. Ovaj gen je zadužen za enzim beta-glukocerebrozidaza, koja razlaže masne ćelije glukocerebrozid. Gošeovi pacijenti ne mogu da razlažu glukocerebrozid, koji se potom skladišti u makrofagima,. AVR-RD-02 je napravljen tako da isporučuje nemutiranu kopiju GBA gena u ćelije pacijenata, dozvoljavajući glukocerebrozidu da se razlože, kao što bi i trebalo.

Proces počinje u matičnim krvnim ćelijama, koje se uzimaju, a potom se na njih deluje tako da se one modifikuju pomoću specijalno projektovanog virusa, lentivirusa, koji se koristi da isporuči zdrav GBA gen u svaku ćeliju. Na kraju, modifikovane ćelije se vraćaju u pacijenta sa ciljem da nastave sa produkcijom nedostajućeg enzima.

Iako su sadašnje terapije za Gošeovu bolest, enzimska supstituciona i supstrat redukciona terapija veoma izmenile živote obolelih od Gošeove bolesti, dosta nezadovoljenih potreba koje su ostale prave veliki uticaj na svakodnevni život obolelih i njihovih porodica, kaže Christine White, izvršni direktor NGF iz Kanade. „Mi pozdravljamo kliničke studije o novim terapijama koje imaju potencijal da zaustave progres Gošeove bolesti i uzbuđeni smo da saznamo sve o potencijalnoj upotrebi ove genske terapije“, dodaje White.

Davanje leka u GuardOne studiji je stopirano u proleće, usled pandemije Covid-19. Avrobio takođe objavljuje da se studija nastavlja, a takođe se ispituje potencijalna genska terapija za Fabrijevu bolest.

Оставите одговор

Ваша адреса е-поште неће бити објављена.