Lečenje Gošeove bolesti

Zamislite da je supstanca glukocerebrozid lišće a enzim koji je razgrađuje, glukocerebrozidaza – grabulje.

Kod Gošeove bolesti, ima više lišća nego što to mogu da očiste jedne male grabuljice, tako da se lišće gomila.

Enzimska supstituciona terapija (EST)

EST se može zamisliti kao ubacivanje dodatnih grabulja koje pomažu da se oslobodite nagomilanog lišća.

Terapija redukcije supstrata (TRS)

Kod TRS, to je kao da manje lišća pada sa drveta tako da su dovoljne i te jedne raspoložive grabulje.


Najveći broj obolelih trenutno se leči enzimskom supstitucionom terapijom. Ona funkcioniše na principu nadoknađivanja (supstitucije) nedostajućeg enzima zamenskim, putem intravenskih infuzija na svake dve nedelje. Ovaj vid terapije se mora primati doživotno, a ukupna doza enzima određuje se na osnovu telesne težine pacijenta.

Terapijija redukcije supstrata se primenjuje ređe i uglavnom kod obolelih koji ne mogu da koriste EST (strah od igle, alergije itd). Funkcioniše na principu smanjivanja (redukcije) proizvodnje i nakupljanja glukocerebrozida u ćelijama. Za razliku od EST, terapija redukcije supstrata se uzima oralno, u vidu tablete.

Efekti terapije

Oboleli od tipa 1 Gošeove bolesti uz redovnu terapiju vode potpuno normalan život. Ona utiče na smanjenje jetre i slezine, poboljšanja krvne slike, zamor, manje bolova u kostima.

Saznajte više o Gošeovoj bolesti:

Šta je Gošeova bolest?

Kako se nasleđuje?

Problem postavljanja prave dijagnoze

Lečenje Gošeove bolesti