Studija iz Kvebeka upozorava na neželjene efekte nakon zamene stabilne ERT terapije

Prelazak pacijenata koji se dobro osećaju na trenutnom lečenju Gošeove bolesti na drugi lek nosi rizike i može biti „neprikladno“ da zdravstveno osiguranje zahteva promenu kako bi smanjili troškove, prema studiji iz Kvebeka.

Pacijenti sa Gošeovom bolešću koji su promenili terapiju zamene enzima (ERT) sa Cerezima (imigluceraza) na Eleliso (taligluceraza alfa) nakon što je zdravstveni sistem sa jednim platiocem revidirao svoju politiku kako bi dao prioritet Elelisu, otkrili su da je njihova bolest ostala kontrolisana, ali „više od četvrtine je imalo značajne neželjene efekte“, napisali su istraživači.

„Naši rezultati ističu da je Eleliso efikasna terapija zamene enzima za Gošeovu bolest, međutim, određeni pacijenti mogu imati neželjene efekte“, napisali su istraživači. „Stoga, među pacijentima koji su stabilni i dobro podnose ERT, naše iskustvo sugeriše da njihova promena (posebno samo iz finansijskih razloga) može biti neprikladna za pacijente.“

Studija pod nazivom „Pravo iskustvo prelaska na taliglucerazu među pacijentima sa Gošeovom bolešću u Kvebeku: Serija slučajeva“ objavljena je u časopisu Molecular Genetics and Metabolism Reports.

Gošeova bolest je uzrokovana mutacijama u genu koji kodira glukocerebrozidazu (GCase), enzim neophodan za razgradnju određenih masnih molekula. ​​Kod ljudi sa Gošeovom bolešću, nedostatak GCase uzrokuje nakupljanje ovih masnih molekula do toksičnih nivoa u ćelijama, što na kraju dovodi do Gošeovih simptoma kao što su problemi sa krvlju i uvećani organi.

Naučnici ciljaju da rasvetle posledice prelaska na drugi lek

Zdravstveni sistem Kvebeka je revidirao svoju politiku plaćanja terapija za Gošeovu bolest 2016. godine. Nova politika, koja je zasnovana na poređenju troškova i efikasnosti, dala je prioritet nabavci Elelisa u odnosu na druge lekove.

Program za Gošeovu bolest u provinciji Kvebek pokriva 62 osobe sa ovim genetskim poremećajem, od kojih 42 primaju terapiju. Nakon ažuriranja politike iz 2016. godine, 19 od ovih pacijenata, koji su bili na Cerezimu u proseku 13,6 godina, prebačeni su na Eleliso. Studija je detaljno opisala ishode ovih 19 pacijenata.

„Želimo da podignemo svest o nizu simptoma koje pacijenti mogu iskusiti tokom ove vrste promene u ERT terapiji“, napisali su istraživači.

Rezultati su pokazali da prelazak sa Cerezima na Eleliso nije doveo do značajnih promena u tome koliko je Gošeova bolest bila kontrolisana. Prosečni rezultati na pokazateljima povezanim sa bolešću, uključujući broj krvnih zrnaca i veličinu organa, nisu se značajno razlikovali nakon što su pacijenti promenili terapiju.

Međutim, šest od 19 pacijenata je iskusilo neželjene efekte na Elelisu koje nisu iskusili dok su bili na Cerezimu.

Prijavljeni neželjeni efekti su uglavnom bili reakcije koje su se javile tokom ili nakon infuzije, čak i nakon premedikacije antihistaminicima. Simptomi su uključivali osip i koprivnjaču, digestivne tegobe, bol, začepljenje nosa i umor.

U pet od šest slučajeva, ovi neželjeni efekti su se nastavili sa kontinuiranom primenom Elelisa, ponekad godinama, dok se pacijenti konačno nisu vratili na Cerezim. Kod šestog pacijenta, neželjeni efekti su se nastavili nekoliko meseci, ali su se zatim povukli; taj pacijent je i dalje na Elelisu.

„Ovo iskustvo ističe rizike promene terapije zbog troškova – ovde, propisano našim sistemom jedinstvenog plaćanja – za pacijente koji već dobro reaguju na jednu vrstu ERT“, napisali su naučnici. „Umesto toga, kod pacijenata čija je Gošeova bolest stabilna i dobro podnose ERT, nema potrebe za promenom lekova i rizikom od novih neželjenih događaja. Indikacije za promenu terapije ERT treba da se zasnivaju na efikasnosti i toleranciji, a ne na ceni.“

Cerezim prodaje Sanofi, a Eleliso Fajzer. Nijedna kompanija nije bila uključena u studiju.

Izvor: Molecular Genetics and Metabolism Reports