Kliničke studije i klinička ispitivanja nam pomažu da bolje razumemo bolest i donose nove terapije na tržište. Pacijenti i članovi porodice mogu da se uključe u kliničke studije ili ispitivanja kao volonteri, kako bi pomogli dalja medicinska istraživanja i kako bi dobili pristup eksperimentalnim terapijama koje još uvek nemaju dozvole agencija za lekove.

Trenutno se sprovodi više studija za lekove za Gošeovu bolest:

AVROBIO

Lentivirusna vektorska genska terapija – The Guard1 studija AVR-RD-02 za pacijente sa tipom 1 Gošeove bolesti

Ova studija je otvorena za osobe sa tipom 1 GB uzrasta 18-50 godina, uključujući one koji su stabilni na enzimskoj supstitucionoj terapiji i one koji nisu primali terapiju unazad godinu dana. Mesta na kojima se sprovodi studija su u SAD i Kanadi. Prvi pacijent koji je uključen u ovu studiju je sada u fazi dve godine nakon genske terapije, podaci četiri osobe su prezentovani na simpozijumu WORLD 2023.

Više informacija možete dobiti ovde.

AVROBIO planira fazu 2/3 kliničke studije za osobe sa tipom 3 GB. Oni će uporediti AVR-RD-02 nasuprot enzimskoj supstitucionoj terapiji kod ljudi sa tipom tri uzrasta 2-25 godina, kako bi razumeli koliko je efektivna i bezbedna ova nova terapija. Studija će uključiti oko 40 ljudi sa tipom tri i počinje u drugoj polovini ove godine.

To je globalna studija, više informacija ovde.

Kontakt:

https://www.avrobio.com/

medinfo@avrobio.com

FREELINE THERAPEUTICS

Genska terapija za pacijente sa tipom 1 Gošeove bolesti GALILEO-1

Freeline Therapeutics Limited sprovodi kliničku studiju pod nazivom GALILEO-1 koja će ispitati bezbednost genske terapije pod nazivom FLT201 i koliko je efektivna za odrasle pacijente sa tipom 1 Gošeove bolesti. Ova terapija koristi virus koji ne uzrokuje bolest, takozvani adenovirus (AAV) kako bi dostavio kopiju zdravog gena GBA1 u jetru. Ćelije jetre koriste ovaj novi gen kako bi proizvele glukocerebrozidazu, koji se potom raznosi po telu. FLT201 se daje pacijentima kao jednokratna infuzija intravenozno, što predstavlja prvu kliničku studiju ovog tipa kod ljudi. Studija GALILEO-1 ima tri faze:

• Skrining period do 16 nedelja, kada se testovi i procene rade na potencijalnim učesnicima, kako bi se utvrdila podobnost za lečenje FLT201;
• Tretman od četiri dana za podobne učesnike, kada se rade zdravstvene provere prvog dana, a terapija se daje drugog dana. Dodatni monitoring i pretrage se sprovode u preostala dva dana ove faze;
• Period praćenja u kome se stanje učesnika nadzire periodično u studijskom centru.

Nakon završetka ovog postupka, učesnici su kontinuirano praćeni u dugoročnoj studiji koja podrazumeva manji broj poseta i pretraga.

GALILEO-1 studija trenutno uključuje pacijente sa tipom 1, koji su stariji od 18 godina i trenutno primaju neku od odobrenih terapija za Gošeovu bolest.

Lista kliničkih centara u kojima će se sprovoditi studija se može naći na vebsajtu clinicaltrials.gov ovde.

Kontakt: clinicaltrials@freeline.life