- Koliko ima
dijagnostifikovanih Goše pacijenata u Hrvatskoj?
– 23 pacijenta ukupno, od toga 21 odrasli i svi su tip 1, 2 djece koji su tip 3
- Koji tipovi terapija se
koriste u lečenju Gošeove bolesti u Hrvatskoj?
– Trenutno su dostupna 2 ERT lijeka i 1 SRT lijek. Pacijenti mogu uz pozitivno mišljenje bolničkog povjerenstva za lijekove mijenjati terapiju. Odluku o nastavku i vrsti terapijie donose ‘lokalna’ bolnička povjerenstva (KBC Split, KBC Rijeka, KBC Osijek, KBC Zagreb) nakon što pacijent prvu godinu terapije primi u referentnom centru (KBC Zagreb). O 18 odraslih pacijenata skrbe liječnici specijalisti hematologije, a o 3 specijalisti za metaboličke bolesti. O pedijatrijskim pacijentima brine se pedijatar, subspecijalist za bolesti metabolizma.
Koji
su najveći izazovi sa kojima se suočavaju Goše pacijenti u Hrvatskoj?
– Hrvatsko zdravstvo je u iznimno teškoj financijskoj situaciji i bez obzira na
postojanje Fonda za skupe lijekove iz kojeg se financira između ostalog i naše
liječenje, neprestano smo u brizi da Država u nekom trenutku neće imati
sredstava za financiranje našeg liječenja. Drugi izazov koji je više specifičan
za našu bolest je što način primanja
kućne terapije nije u potpunosti zakonski reguliran, samo djelomično, te nije
moguće u svakoj sredini organizirati primanje terapije kod kuće. Rješavanju
ovog problema se planiramo posvetiti slijedeće godine.