• Koliko ima dijagnostifikovanih Goše pacijenata u Hrvatskoj?
  – 23 pacijenta ukupno, od toga 21 odrasli i svi su tip 1, 2 djece koji su tip 3
  
  
• Koji tipovi terapija se koriste u lečenju Gošeove bolesti u Hrvatskoj?
  – Trenutno su dostupna 2 ERT lijeka i 1 SRT lijek. Pacijenti mogu uz pozitivno mišljenje bolničkog povjerenstva za lijekove mijenjati terapiju. Odluku o nastavku i vrsti terapijie donose ‘lokalna’ bolnička povjerenstva (KBC Split, KBC Rijeka, KBC Osijek, KBC Zagreb) nakon što pacijent prvu godinu terapije primi u referentnom centru (KBC Zagreb). O 18 odraslih  pacijenata skrbe liječnici specijalisti hematologije, a o 3 specijalisti za metaboličke bolesti. O pedijatrijskim pacijentima brine se pedijatar, subspecijalist za bolesti metabolizma.
  
  

Koji su najveći izazovi sa kojima se suočavaju Goše pacijenti u Hrvatskoj?
– Hrvatsko zdravstvo je u iznimno teškoj financijskoj situaciji i bez obzira na postojanje Fonda za skupe lijekove iz kojeg se financira između ostalog i naše liječenje, neprestano smo u brizi da Država u nekom trenutku neće imati sredstava za financiranje našeg liječenja. Drugi izazov koji je više specifičan za našu  bolest je što način primanja kućne terapije nije u potpunosti zakonski reguliran, samo djelomično, te nije moguće u svakoj sredini organizirati primanje terapije kod kuće. Rješavanju ovog problema se planiramo posvetiti slijedeće godine.